El tratamiento curativo de la anemia de Fanconi, es el transplante de médula ósea siendo el mejor donante es el hermano HLA compatible. Cuando hay que recurrir a otros donantes no emparentados los resultados de supervivencia, en general son inferiores.

Además, si la afectación es importante se aplicará tratamiento paliativo de la anemia mediante el uso de transfusiones de plaquetas, eritrocitos o leucocitos; y se administrarán antibióticos intravenosos en caso de padecer fiebre o infecciones.  La terapia génica para esta enfermedad se encuentra en fase de investigación avanzada.

Respecto a la prevención de la enfermedad, al ser un trastorno hereditario es poco lo que se puede hacer, salvo el consejo genético de las familias afectadas. Algunas complicaciones infecciosas pueden prevenirse con la vacunación. Se recomienda someterse a un seguimiento por parte de su médico, con el fin de detectar tempranamente las enfermedades malignas que pudieran presentarse.

La supervivencia de los pacientes con anemia de Fanconi puede variar entre 2 a 25 años. El pronóstico depende en gran medida de los recuentos celulares que si son muy bajos suponen un peor pronóstico. 

Los médicos que inicialmente se encargan del manejo de esta enfermedad son generalmente pediatras y hematólogos. En algunos casos será necesaria la consulta con otros especialistas, dependiendo de las alteraciones asociadas.