Una serie de complicaciones, incluyendo las infecciones y dificultades respiratorias, pueden desarrollar en los niños que la enfermedad ha progresado. En las etapas avanzadas de la enfermedad, los niños se vuelven incapaces, confinados a sus camas y finalmente, caer en un estado mental vegetativo.

La mayoría de los niños que desarrollan la enfermedad en la infancia mueren antes de la edad de 2 años, con mayor frecuencia de insuficiencia respiratoria o complicaciones de la inmovilidad y el tono demarcado debilitamiento de los músculos. Los niños en quienes la enfermedad se desarrolla más tarde en la infancia pueden tener una expectativa de vida un poco más largo, por lo general entre dos y siete años después del diagnóstico.

La leucodistrofia es causada por un gen defectuoso que debe ser heredado de ambos padres. Pero, incluso si ambos padres tienen el gen defectuoso, el niño puede no desarrollar la enfermedad.

Si ambos padres son portadores del gen defectuoso para la enfermedad de la leucodistrofia, los hijos tienen un riesgo 25 por ciento de desarrollar el trastorno. Si un niño hereda el gen de sólo uno de los padres, será portador pero nunca desarrollará los síntomas.