Hay muchas áreas de la medicina en las que la investigación sobre células madre podría tener un impacto significativo. Por ejemplo, hay una variedad de enfermedades y lesiones en las que las células o los tejidos de un paciente se destruyen y deben ser reemplazados por un trasplante de tejido u órgano. Las células madre pueden ser capaces de generar un nuevo tejido en estos casos y hasta curar enfermedades para las que actualmente no existe una terapia adecuada. Entre las enfermedades que podrían ver avances revolucionarios están el Alzheimer y la enfermedad de Parkinson, la diabetes, lesiones de la médula espinal, enfermedades cardíacas, accidentes cerebrovasculares, artritis, cáncer y quemaduras.

Las células madre también podrían ser utilizadas para obtener una mejor comprensión del funcionamiento de la genética en las primeras etapas del desarrollo celular. Esto puede ayudar a los científicos a entender por qué algunas células se desarrollan de forma anómala y producen problemas médicos como defectos congénitos y cáncer. Al comprender la base genética del desarrollo de las células, los científicos pueden aprender a prevenir algunas de estas enfermedades.

Finalmente, las células madre pueden ser útiles en las pruebas y desarrollo de fármacos. Dado que las células madre se pueden utilizar para crear cantidades ilimitadas de tejido especializado, como tejido cardíaco, es posible comprobar cómo reaccionan las drogas en estos tejidos especializados antes de probar los medicamentos en animales y seres humanos. Así, los medicamentos podrían ser testados más rápidamente, al igual que se podrían conocer antes los efectos secundarios.