La aplasia medular se presenta cuando los daños afecten a la médula ósea, disminuyendo o deteniendo la producción de nuevas células sanguíneas. La médula ósea es un material de color rojo, esponjoso dentro de los huesos que produce las células madre, que dan lugar a otras células. 

Las células madre en la médula ósea produce células sanguíneas – glóbulos rojos, glóbulos blancos y plaquetas. En la aplasia medular, la médula ósea se describe en términos médicos como aplasia o hipoplasia, lo que significa que está vacío (aplasia) o contiene muy pocas células de la sangre (hipoplasia).

Los factores que pueden dañar de forma temporal o permanente de médula ósea y afectar la producción de células sanguíneas:

• La radiación y la quimioterapia: Mientras que estas terapias lucha contra el cáncer destruyen las células cancerosas, también pueden dañar las células sanas, incluyendo las células madre en la médula ósea. La aplasia medular puede ser un efecto secundario temporal de estos tratamientos
• La exposición a productos químicos tóxicos: La exposición a sustancias químicas tóxicas, tales como aquellos que se usan en pesticidas e insecticidas, pueden causar aplasia medular. La exposición al benceno, un ingrediente en la gasolina, también se ha relacionado con la aplasia medular. Este tipo de anemia a veces se mejora por sí solo si se evita la exposición repetida a los productos químicos que la causa de su enfermedad inicial
• El uso de ciertos medicamentos: Algunos medicamentos, como los utilizados para tratar la artritis reumatoide y algunos antibióticos, puede causar aplasia medular
• Los trastornos autoinmunes: Un trastorno autoinmune, en la cual el sistema inmunológico comienza a atacar a las células sanas, puede implicar células madre en la médula ósea
• Una infección viral: Las infecciones virales que afectan a la médula ósea pueden jugar un papel en el desarrollo de la aplasia medular en algunas personas. Los virus que han sido vinculados con el desarrollo de la aplasia medular incluye la hepatitis, virus de Epstein-Barr, citomegalovirus, parvovirus B19 y el VIH
• Embarazo: La aplasia medular que se produce durante el embarazo puede estar relacionado con un problema autoinmune, el sistema inmunológico puede atacar a la médula ósea durante el embarazo
• Factores desconocidos: En muchos casos, los médicos no son capaces de identificar la causa de la aplasia medular. Esto se denomina aplasia medular idiopática