El trasplante de médula ósea es la única cura posible para la drepanocitosis. Sin embargo, encontrar un donante es difícil y el procedimiento tiene riesgos graves asociados, incluso la muerte.

Como resultado, el tratamiento de la anemia de células falciformes por lo general está enfocado a evitar las crisis, aliviar los síntomas y prevenir complicaciones. Si tiene drepanocitosis, tendrá que hacer visitas regulares al médico para revisar su conteo de glóbulos rojos y vigilar su salud. Los tratamientos pueden incluir medicamentos para reducir el dolor y las complicaciones, transfusiones de sangre y oxígeno suplementario, así como el trasplante de médula ósea.

–        Evaluación de riesgo de accidente cerebrovascular

Usando una máquina especial de ultrasonido (transcraneal), los médicos pueden saber si un niño corre un mayor riesgo de tener un accidente cerebrovascular. Esta prueba se puede realizar con niños de 2 años y con los que corran un gran riesgo de apoplejía si son tratados con transfusiones regulares de sangre.

–        Transfusiones de sangre

En una transfusión de glóbulos rojos, estos se extraen de sangre donada. Estas células son luego administradas por vía intravenosa en una persona con drepanocitosis.

Las transfusiones de sangre aumentan el número de glóbulos rojos normales en la circulación, ayudando a aliviar la anemia. En niños con drepanocitosis con alto riesgo de accidente cerebrovascular, las transfusiones de sangre regulares pueden disminuir el riesgo de accidente cerebrovascular.

Las transfusiones de sangre conllevan un cierto riesgo. La sangre contiene hierro. Las transfusiones de sangre regulares causan que un exceso de hierro se acumule en el organismo. Debido a que el exceso de hierro puede dañar el corazón, el hígado y otros órganos, las personas que se someten a transfusiones periódicas suelen recibir tratamiento para reducir los niveles de hierro. El deferasirox es un medicamento oral que puede reducir los niveles excesivos de hierro. Se puede utilizar en niños mayores de 2 años.

–        Oxígeno suplementario

La respiración con oxígeno suplementario a través de una mascarilla de respiración añade oxígeno a la sangre y ayuda a respirar mejor. Puede ser útil si tiene síndrome torácico agudo o una crisis de células falciformes.

–        Trasplante de médula ósea

Este procedimiento sustituye a la médula del hueso afectado por la anemia de células falciformes con médula ósea sana de un donante que no tenga la enfermedad. Puede ser una cura, pero el procedimiento tiene riesgos y es difícil encontrar los donantes adecuados. Los investigadores todavía están estudiando los trasplantes de médula ósea para personas con drepanocitosis. En la actualidad, el procedimiento se recomienda sólo para personas que tienen síntomas graves y problemas de anemia de células falciformes.

El trasplante de médula ósea requiere una estancia hospitalaria bastante larga. Después del trasplante, necesitará medicamentos para ayudar a prevenir el rechazo de la médula donada.

–        Tratamiento de las complicaciones

Los médicos tratan la mayoría de las complicaciones de la drepanocitosis a medida que ocurren. El tratamiento puede incluir antibióticos, vitaminas, transfusiones de sangre, medicamentos para aliviar el dolor, otros medicamentos y cirugía, posiblemente para corregir problemas de visión o para extirpar el bazo dañado.

–        Tratamientos experimentales

Los científicos siguen investigando para obtener nuevos conocimientos sobre los síntomas y las causas de la drepanocitosis. A continuación se enumeran algunos tratamientos posibles que se están considerando:

• Terapia génica: Debido a que la drepanocitosis es causada por un gen defectuoso, los investigadores están explorando si la inserción de un gen normal en la médula ósea de  personas con la enfermedad se traducirá en la producción de hemoglobina normal. Los científicos también están explorando la posibilidad de desactivar el gen defectuoso y  reactivar otro gen responsable de la producción de hemoglobina fetal (un tipo de hemoglobina que se encuentra en los recién nacidos que evita la formación de células falciformes)
• Ácido butírico: Normalmente utilizado como aditivo alimentario, el ácido butírico puede aumentar la cantidad de hemoglobina fetal en la sangre
• Clotrimazol: Este medicamento antifúngico ayuda a prevenir la pérdida de agua de las células rojas de la sangre, lo que puede reducir el número de células falciformes que se forman
• Óxido nítrico: La drepanocitosis hace que bajen los niveles de óxido nítrico, un gas que ayuda a mantener abiertos los vasos sanguíneos y reduce la viscosidad de los glóbulos rojos. El tratamiento con óxido nítrico puede prevenir que las células falciformes se agrupen