El medicamento oral miglustat ha sido aprobado para su uso en personas con enfermedad de Gaucher. Parece interferir con la producción de glucocerebrósidos en algunas personas con enfermedad de tipo 1. Diarrea y pérdida de peso son efectos secundarios comunes. Este medicamento también puede afectar la producción de esperma. Se aconsejan medidas  anticonceptivas al mismo tiempo que se utiliza miglustat y durante tres meses después de dejar la medicación.