La leucemia mieloide aguda se produce por daños en el ADN de las células en desarrollo en la médula ósea. Cuando esto sucede, la producción de células sanguíneas sale mal. La médula ósea produce células inmaduras que se convierten en leucemia las células blancas de la sangre llamadas mieloblastos. Estas células anómalas no son capaces de funcionar correctamente y  pueden acumularse y desplazar a las células sanas.

No está claro qué causa las mutaciones del ADN que llevan a la leucemia. La radiación, la exposición a ciertos productos químicos y algunos medicamentos de quimioterapia pueden desempeñar un papel.